Prin #diseases: Pan nad yw cymeradwyo marchnata yn ddigon yn unig

Cafodd cleifion â chlefyd prin yn Ewrop hwb ar ddiwedd mis Rhagfyr ar ôl panel arbenigwyr Asiantaeth Meddyginiaethau Ewropeaidd (EMA) argymhellir saith meddyginiaeth i'w cymeradwyo, gan gynnwys dau cyffuriau amddifad, gan ddod â chleifion yn nes at opsiynau newydd ar gyfer lliniaru nifer o gyflyrau difrifol.

Argymhellodd y panel ganiatáu awdurdodiad marchnata ar gyfer Alofisel, sy'n trin cymhlethdod difrifol o ganlyniad i glefyd Crohn, ac yn cymeradwyo awdurdodiad amodol ar gyfer Crysvita, y driniaeth gyntaf ar gyfer cyflwr esgyrn dwys, cynyddol a elwir yn hypophosphatemia X-gysylltiedig. Yn dilyn yr argymhelliad cychwynnol, gall y cyffuriau hyn ddisgwyl derbyn awdurdodiad marchnata terfynol yn gynnar y flwyddyn nesaf.

Ar gyfer Ewropeaid sydd wedi bod yn aros yn eiddgar am benderfyniad y panel, mae'r datblygiad hwn yn sicr yn achosi gobaith. Ond mae'n rhy gynnar i ddathlu o hyd, gan na fydd awdurdodiad marchnata yn ddigon iddynt gael mynediad i'r triniaethau hyn. Yn wir, mae eu gallu i gymryd y meddyginiaethau hyn yn dibynnu ar p'un a yw llywodraethau cenedlaethol yn awdurdodi'r cyffur i gael ei gynnwys mewn cynlluniau iechyd y cyhoedd a chynlluniau yswiriant eraill, nad yw wedi'i roi.

Pwysigrwydd cymeradwyo'r cyffuriau hyn ar gyfer sylw yw rhywbeth y mae cleifion atrophy cyhyrol (SMA) yn rhy gyfarwydd â nhw i gyd. Ym mis Rhagfyr 2016, Gweinyddu Bwyd a Chyffuriau'r Unol Daleithiau (FDA) cymeradwyo Spinraza, y cyffur cyntaf ar gyfer SMA - clefyd etifeddol yn effeithio ar mae tua 1 mewn genedigaethau byw 10,000, yn achosi gwanhau cyhyrau'n ddifrifol, a dyma yw prif achos genetig marwolaeth mewn babanod. Ym mis Mehefin 2017, yr LCA a roddwyd mynediad i'r farchnad ar gyfer Spinraza. Heddiw, fodd bynnag, ni all y rhan fwyaf o gleifion SMA Ewropeaidd gael gafael ar y cyffur, wrth iddynt aros i ddarganfod a fydd eu llywodraethau'n cymeradwyo ad-daliad.

Mae'r waliau gwydr sy'n parhau i sefyll rhwng dioddefwyr SMA a'r unig gyffur sy'n gallu trin eu cyflwr felly yn stori rybuddiol, ac yn rhybudd i gleifion a allai fel arall ganmol cymeradwyaeth ddiweddaraf EMA. Mae'r cyfanswm amcangyfrifedig o 30 o gleifion clefydau prin yn yr UE a'u teuluoedd yn mynnu bod angen i lywodraethau fod yn fwy parod i gymryd y cam olaf os ydynt o ddifrif am sicrhau bod meddyginiaethau ar gael i bawb.

Wrth gwrs, mae dadleuon ynghylch y mathau hyn o feddyginiaethau ar gyfer clefydau prin yn aml yn llawn. Ar un llaw, mae beirniaid yn cwestiynu pam y dylai systemau iechyd cyhoeddus Ewrop ymdrin â thriniaethau ar gyfer clefydau sy'n effeithio ar gyfran fach o'r boblogaeth. Ar y llaw arall, mae cleifion yn cael eu gadael yn meddwl pam na chânt fynediad at gyffuriau a all olygu'r gwahaniaeth rhwng bywyd a marwolaeth.

hysbyseb

Ar gyfer cleifion SMA, mae'r polion yn wir mor uchel â hynny. Pan ddechreuodd cwmni biotechnoleg yr Unol Daleithiau, Biogen, farchnata Spinraza am y tro cyntaf, cafodd ei alw'n driniaeth arloesol ar gyfer yr hyn sydd hyd yn hyn wedi'i ystyried yn salwch gwanychol ar y gorau - a dedfryd o farwolaeth ar ei waethaf. Profwyd bod Spinraza yn helpu cleifion i adalw swyddogaethau echddygol mawr fel eistedd, sefyll a cherdded yn annibynnol a gwella cyfraddau goroesi yn ddramatig.

Yn awr, mae cleifion SMA ar draws Ewrop yn aros i ddarganfod a fydd eu hawdurdodau iechyd yn integreiddio'r cyffur yn eu triniaethau derbyniol (a gwmpesir). Mae'r hinsawdd ansicrwydd bresennol wedi bod yn frawychus i lawer o gleifion: er enghraifft, yn ddiweddar gwrthodwyd mynediad i Spinraza i blentyn bach o Brydain oherwydd biwrocratiaeth y GIG, hyd yn oed os oedd costau'r cyffur cynnwys gan ysbyty lleol.

Ar hyn o bryd, Yr Eidal ac Sweden yw'r unig wledydd sydd wedi sicrhau bod Spinraza ar gael i bob claf drwy'r system iechyd genedlaethol, waeth beth fo'u hoedran, eu gallu i weithredu, neu fath SMA. Aelod-wladwriaethau eraill yr UE, gan gynnwys Sbaen, france, y Deyrnas Unedig,  wrthi'n penderfynu a ddylid cymeradwyo Spinraza i gael sylw. Eisoes, yn anffodus, Norwy ac Denmarc wedi gohirio cymeradwyo'r cyffur i'w ad-dalu, gan effeithio'n negyddol ar gleifion SMA a'u teuluoedd.

Mae'r rhai sy'n amheus o ymestyn cymeradwyaeth ar gyfer y cyffur yn canolbwyntio'n bennaf ar gost, gan ofyn pam y dylai gwasanaethau iechyd ariannu triniaethau ar gyfer clefydau sy'n effeithio ar ychydig iawn o bobl. Ond mae manteision iechyd y cyhoedd yn glir.

Ar gyfer un, dynodir cyffuriau o'r fath yn driniaethau 'clefyd prin' am reswm. I wneuthurwyr, ychydig o gymhellion economaidd sydd gan ddatblygu cyffuriau y bwriedir iddynt drin cyfran gymharol fach o'r boblogaeth. O ganlyniad, mae'r UE - yn ogystal ag awdurdodau iechyd yn yr Unol Daleithiau a gwledydd eraill - yn cynnig cymorthdaliadau, detholusrwydd y farchnad, a chymhellion eraill i annog cwmnïau fferyllol i ddatblygu triniaethau ar gyfer clefydau prin. Nid yw'r UE yn lleihau ei eiriau mewn staking a safle clir ar y cwestiwn hwn, gan nodi bod “cleifion sy'n dioddef o glefydau prin yn haeddu triniaeth o'r un ansawdd â chleifion eraill yn yr Undeb Ewropeaidd.”

I un arall, mae'n anorchfygol y gall person gyfrannu llawer mwy at yr economi - a denu llawer mwy allan o fywyd - pan allant gyflawni swyddogaethau sylfaenol heb gymorth. Mae Spinraza - fel yr Alofisel a Crysvita a gymeradwywyd yn ddiweddar a thriniaethau eraill ar gyfer clefydau prin - yn galluogi cleifion i gael saethiad ar fodolaeth arferol. Yn ystod oes, yna, mae'r arian a arbedir drwy wneud dioddefwyr clefydau prin yn fwy annibynnol yn llawer mwy na chost untro'r cyffuriau hyn.

Rydym yn byw mewn oes pan all gwyddoniaeth a meddygaeth wneud mwy nag erioed, ond dim ond os gall llywodraethau Ewropeaidd daro'r cydbwysedd rhwng effaith cyffuriau clefyd prin a chyfyngiadau lles cymdeithasol. Gyda mwy mae therapïau clefyd prin ar y gweill nag erioed, yn ddiau bydd swyddogion iechyd y cyhoedd yn wynebu'r heriau hyn yn gynyddol aml. Ond mae'r rhwymedigaeth foesol ar gyfer llywodraethau yn glir: mae cefnogi ymchwil wyddonol arloesol - a chadw costau gofal iechyd serchog oddi ar y rhai sy'n cael eu heffeithio gan afiechydon prin i lawr y ffordd - yn ei gwneud yn hanfodol cymryd y cam olaf ac yn ôl i'r mathau hyn o gyffuriau.

Rhannwch yr erthygl hon: