Amser i newid: Mae gwyddoniaeth 'wedi esblygu y tu hwnt i'r system dreialon glinigol gyfredol'

Gan Tony Mallett
Mae maes hanfodol o'r gwaith a wnaed gan y Cynghrair Ewropeaidd ar gyfer Meddygaeth Personol (EAPM) pryderon treialon clinigol a mynediad cleifion atynt.

Un o brif nodau EAPM yw mynd i’r afael â materion ehangach meddygaeth wedi’i phersonoli (PM) o ran treialon clinigol, biobanks, rhannu data a mwy wrth edrych tuag at fenter Horizon 2020 yr UE.

Yn ei Triniaeth Arbenigol cyfredol ar gyfer ymgyrch Cleifion Ewrop, a elwir yn STEP, mae'n nodi bod Ewrop angen amgylchedd sy'n caniatáu mynediad cleifion yn gynnar i PM nofel a efficacious, a bydd ffurflen newydd o dreialon clinigol yn hanfodol i acheiving hyn.

Yn ôl EAPM, bydd symud meddygaeth personol i'w cham nesaf yn dibynnu ar ymchwil glinigol rhyngwladol cymhleth sy'n cynnwys poblogaethau cleifion a ddewiswyd iawn, y casgliad o ddeunydd biolegol dynol a defnyddio cronfeydd data mawr ar gyfer biowybodeg.

Mae'r sefydliad yn dadlau bod Ewrop angen math gwahanol o cynhyrchwyd y data, ac ni all y dull clasurol i treialon clinigol cipio data hynny yn ddigonol. Heddiw, is-grwpiau o gleifion yn cael eu hadnabod o fewn categori glefyd eang drwy biofarcwyr prognostig neu rhagfynegol. Mae angen i gael eu dilysu ar boblogaethau mawr hyn, felly mae'n rhaid i gael eu hymgorffori yn dreialon datblygiadau gwyddonol mewn mireinio diagnostig a haenu.

Yn hanfodol i lwyddiant mae mwy o gydweithredu ymhlith llawer o bartneriaid - diwydiant a'r byd academaidd, ystadegwyr a chleifion, ond hefyd reoleiddwyr. Mae rheoleiddwyr a thalwyr yn cymeradwyo methodolegau ymchwil glinigol craff ond cadarn, cred EAPM.

“Er efallai na fydd Parti Te yn Ewrop, rydym yn sicr yn teimlo’r angen am newid,” meddai’r Athro Louis Denis, cyfarwyddwr y Ganolfan Oncoleg Antwerp.

hysbyseb

"Rhaid i'n system o bolisïau iechyd yn newid, ond nid yw nifer o randdeiliaid yn teimlo fel newid," ychwanegodd, tra hefyd yn galw am fwy o gydweithio gwell a Ewropeaidd mewn ymchwil sylfaenol.

Roedd yr Athro Denis gefnogi gan y cyfarwyddwr y Sefydliad Ewropeaidd ar gyfer Ymchwil a Trin Canser (EORTC), Denis LACOMBE, a ddywedodd: "Dylai pob rhanddeiliad yn gadael eu parth cysur. Rydym yn anelu am ffurfiau newydd o ymchwil clinigol ar gyfer PM ac mae pob un ohonom - dyna fferyllol, y byd academaidd, talwyr, rheoleiddwyr -. Angen i symud ymlaen at fath newydd o gydweithredu "

Ychwanegodd Lacombe: “Mae cleifion yn aros am welliant therapiwtig ac yn gofyn i ni - er bod gennym ni dechnolegau da - ydyn ni wir yn dod â'r cyffuriau newydd gorau iddyn nhw? Ac os edrychwn yn galed yn y drych y gwir yw nad ydym yn defnyddio technoleg yn optimaidd. ”

"Mae angen mwy o gydweithredu, modelau newydd ... ac mae hynny'n golygu yn rhaid i ni feddwl y tu allan i'r blwch," meddai.

Karl Solchenbach, Cyfarwyddwr Intel Exascale Labs Ewropeaidd, eu codi ar y pwynt o gydweithio o ongl technegol drwy ddweud y byddai trwyddedu meddalwedd ffynhonnell agored hwyluso cyfnewid data. Ychwanegodd fod Intel wedi bod yn gweithio yn y sector iechyd gyda chyfrifiaduron cyflym i helpu data ymchwil broses yn llawer cyflymach. Byddai hyn yn hynod gyflym yn y dyfodol, ychwanegodd.

Dywedodd Ingrid Maes o PricewaterhouseCoopers: “Bydd Ymchwil a Datblygu yn y dyfodol yn canolbwyntio ar y claf - ble mae'r angen mwyaf? Byddwn yn adeiladu mwy o wybodaeth a bydd angen mwy o ddata sy'n golygu mwy o gydweithredu. Bydd y cydweithrediad hwn nid yn unig o fewn y gofod gofal iechyd ond bydd yn cynnwys darparwyr data eraill, megis Google a Microsoft. ”

Ychwanegodd fod: "Bydd yn rhaid Pharma i ymgysylltu â thalwyr a chleifion yn gynnar iawn i ddeall gwir werth yr hyn y maent yn eu datblygu. Bydd y pwyslais ar ganlyniadau, clinigol, iechyd economaidd a ganlyniadau ansawdd bywyd. Bydd canlyniadau bennu gwerth driniaeth newydd a bydd yn yr arian newydd. "

Ychwanegodd Louis Denis, yn y dyfodol: "Dylai gofal fod canolbwyntio ar y claf ac aml-broffesiynol, rhaid ymchwil fod yn seiliedig ar dystiolaeth ac yn seiliedig gydwybod, ni ddylai fod unrhyw dreialon ar hap heb endpoints eilaidd o ansawdd bywyd ac effeithiolrwydd cost ac mae angen i ni gwella perfformiad gyda'r un faint o arian. "

Ychwanegodd Edith Frenoy, o Ffederasiwn Diwydiannau a Chymdeithasau Fferyllol Ewrop (EFPIA): “Mae gwyddoniaeth wedi esblygu y tu hwnt i’r system dreial bresennol - mae treialon yn araf, yn ddrud ac yn anhyblyg. Yn y dyfodol, gall treialon mawr fod yn amhosibl wrth i driniaethau ddod yn fwy personol a gwyddoniaeth yn parhau i wella ein gwybodaeth. Bydd y wybodaeth hon yn dod â chanlyniadau gwell wrth i ni gael gwared ar bobl nad ydynt yn ymateb trwy haeniad. ”

Yn ôl EAPM, y fframwaith cyfreithiol yn Ewrop angen addasu hefyd, nid yn unig i ganiatáu mynediad haws i grwpiau llai o bynciau, ond hefyd i gydnabod dilysrwydd canlyniadau o dreialon llawer llai na'r dull hap clasurol.

Mae'n credu ei bod yn angenrheidiol er mwyn sicrhau amgylchedd rheoleiddio sy'n ymateb i anghenion yr holl randdeiliaid tra hefyd yn sicrhau diogelwch cleifion, gyda'r canlyniad o sicrhau datblygu triniaethau i gleifion.

A methodolegau ac isadeileddau digonol sy'n cefnogi llwyfannau sgrinio mawr eu hangen i sicrhau ansawdd yr ymchwil a dibynadwyedd tystiolaeth, mae'r sefydliad yn ei ddweud.

EAPM yn credu y bydd y cynnydd yn aml yn golygu y defnydd o dechnolegau newydd ar gyfer casglu data, cofnodi data uniongyrchol, ac ymateb real-amser, ar draws treialon llai aml-ganolfan mewn sawl gwlad. Bydd rheoleiddio cliriach a mwy cysoni yn hanfodol. A bydd cymorth ehangach eu hangen, i ymchwil amlddisgyblaethol, ac i bartneriaethau cyhoeddus-preifat.

Bydd cysoni Ehangach hwyluso'r broses, mae'n credu, ac yn helpu i gostau is a beichiau gweinyddol. Gallai patrwm newydd gyflwyno dull sy'n seiliedig ar risg, ac yn dod â gwyddoniaeth ac elfennau asesu technoleg iechyd drosiadol i mewn treialon clinigol, gyda mwy o gefnogaeth gyhoeddus ar gyfer treialon.

EAPM yn argyhoeddedig bod y gwaith o ddatblygu PM gwneud yn ofynnol i treialon clinigol rhyngwladol cymhleth sy'n cynnwys poblogaethau cleifion a ddewiswyd iawn, y casgliad o ddeunydd biolegol dynol a defnyddio cronfeydd data mawr ar gyfer biowybodeg.

Bydd y asgwrn cefn y gwaith ymchwil glinigol yn cael ei yrru PM fiolegol treialon clinigol sy'n cynnwys cydrannau cymhwyso ymchwil cryf gan ddefnyddio technolegau wladwriaeth-of-the-celf, megis biofarcwyr sy'n deillio o delweddu moleciwlaidd anymyrrol.

Mae'r sefydliad yn credu bod llawer o ymgeiswyr cyffuriau yn mynd i mewn treial clinigol heb ddeall a dogfennaeth o'r bioleg targed, sy'n mynd rhywfaint o'r ffordd tuag at esbonio methiant yn ystod camau diweddarach o ddatblygu cyffuriau a'r gyfradd athreulio uchel priodol. Hefyd, efallai y bydd rhai o'r asiantau therapiwtig wedi bod yn llwyddiannus os ydynt wedi cael eu profi yn y grŵp cleifion mwyaf tebygol o elwa ar y cyffur.

Heddiw, y mae'n ei ddweud, is-grwpiau o gleifion yn cael eu hadnabod o fewn categori clefyd eang. Ond, gan fod y biofarcwyr ac mae angen i'r modelu i'w dilysu ar boblogaethau mawr, mireinio diagnostig a haenu yn dibynnu ar ymgorffori llwyddiannus datblygiadau gwyddonol mewn treialon clinigol.

, Cytunodd Ian Banks, cadeirydd Gweithgor ECCO Cleifion sydd angen mynediad at wybodaeth well o gleifion. Dywedodd: "Mae'n amhosibl i rymuso cleifion oni bai eu bod yn gallu deall y wybodaeth yn cael ei rhoi iddyn nhw."

Banks ei gefnogi gan y cadeirydd y Grŵp EAPM Gweithgor ar gyfer Ymchwil, yr Athro Ulrik Ringborg, oedd yn cytuno bod trosglwyddo gwybodaeth yn allweddol i gyfranogiad cleifion yn eu triniaeth eu hunain.

Ac, yn fwy cyffredinol, dywedodd ASE Petru Luhan: "Mae angen i ni barhau i fynd i'r afael â'r her o dorri rhwystrau a dysgu i siarad yr un iaith. Yn y cyfamser, mae angen ymdrechion addysg a hyfforddiant sylweddol i sicrhau bod gwybodaeth ac arferion da yn ymwneud â thechnolegau newydd a dulliau gwyddonol yn cael eu rhannu.

"Ni fydd darganfyddiadau newydd yn cael ni yn bell iawn oni bai ein bod yn gwybod sut i fynd i'r afael â'r her o gynhyrchu gwybodaeth a datblygu yr offer cywir," ychwanegodd y gwleidydd Rwmania.

"Ac mae hyn yr un mor wir pan ddaw i gwrdd â'r her o gyfieithu gwybodaeth newydd i geisiadau meddygol â budd uniongyrchol i'r cleifion, gan gynnwys cymhwyso a dilysu biofarcwyr a datblygu cynlluniau newydd ar gyfer treialon clinigol," ychwanegodd Luhan.

 

STEP EAPM ar gyfer 2014-2019:

• CAM 1: Sicrhau amgylchedd rheoleiddio sy'n caniatáu mynediad cleifion yn gynnar i feddygaeth newydd a efficacious personol (PM)

• 2 CAM: Cynyddu ymchwil a datblygu ar gyfer PM, gan gydnabod ei werth

• 3 STEP: Gwella addysg a hyfforddiant gweithwyr gofal iechyd proffesiynol

• 4 CAM: Cefnogi dulliau newydd o ad-daliad ac asesiad HTA, sy'n ofynnol ar gyfer mynediad cleifion at PM

• 5 CAM: Cynyddu ymwybyddiaeth a dealltwriaeth o PM

EAPM yn credu y bydd cyflawni'r nodau hyn yn gwella ansawdd bywyd i gleifion ym mhob gwlad yn Ewrop.

Newyddiadurwr ar ei liwt ei hun ym Mrwsel yw Tony Mallett. [e-bost wedi'i warchod]

Rhannwch yr erthygl hon: